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18岁老挝地中海贫血症患者已实现脱离输血依赖目标
摄影/日升
者昨天从上海创新生物医药公司正序生物获悉，他们与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究，成功治愈首位外籍患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120克/升以上，已回归正常生活，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。 截至目前，已有多位β-地中海贫血症患者经CS-101治疗后成功摆脱输血依赖，其中最长的已经超过8个月。此次被治愈的18岁老挝患者在接受CS-101治疗前，输血频率达到每月2单位红细胞，是输血依赖型β-地贫患者。如今，该患者已实现脱离输血依赖目标。 正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。今年4月，正序生物CS-101注射液获得国家药品监督管理局的批准，正式启动了临床I期试验。 CS-101疗法的原理是通过采集患者自体造血干细胞，利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE，对患者自体造血干细胞进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重建血红蛋白的携氧功能。这些造血干细胞在完成碱基“校正”后，被回输至患者体内，就能产生健康的血红蛋白，使得患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，从而摆脱输血依赖。 不同于传统的输血疗法和异体造血干细胞移植法，CS-101注射液来自于患者的自体干细胞，制备周期短，患者不需要长时间等待，只需数周即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果。 相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法，CS-101注射液具有更好的有效性和安全性，不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体易位、脱靶突变等风险，同时能更高效地激活胎儿血红蛋白表达，使患者迅速完成造血重建，更早摆脱输血依赖。 血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型细胞贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因，每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血症基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型地贫患者约为30万人，多分布在南方地区。 据悉，CS-101注射液治疗镰刀型贫血症的临床试验正在筹备中，针对镰刀型贫血症患者的全球招募计划已经启动。 责任编辑：日升 (责任编辑：日升) |
