阿尔茨海默病靶向新药国内上市 第一张处方落地上海华山医院
来源:文汇报 作者:唐闻佳 时间:2024-06-27 点击:
我国在AD精准治疗领域进入新阶段
摄影/日升
昨天，备受瞩目的阿尔茨海默病（AD）靶向治疗新药仑卡奈单抗正式在国家神经疾病医学中心——复旦大学附属华山医院落地首张处方。首批6名在华山医院确诊AD早期的患者将接受周期为18个月的治疗，每个月输注两次仑卡奈单抗。
这一新进展，标志着我国在AD精准治疗领域进入了新阶段，预示着更高效的治疗方案将惠及更多患者。
仑卡奈单抗是20年来全球首个获美国食品药品监督管理局完全批准的AD新药，属于抗β淀粉样蛋白（Aβ）药物，通过清除大脑中的有毒Aβ蛋白，逆转AD的病理进展，延缓临床进程。今年1月9日，仑卡奈单抗获我国国家药监局批准。目前，全球共有4个国家批准该药上市。
前期数据显示新药有助延缓“遗忘”
阿尔茨海默病被视作“关于遗忘的温柔绝症”，随着患者疾病进展，将对个人乃至家庭带来沉重负担。我国是全球AD患病人数最多的国家之一，根据《2022年中国阿尔茨海默病报告》，我国60岁及以上人群中轻度认知障碍有3877万，痴呆患者约1507万。
AD发病机制尚不完全清楚，“淀粉样蛋白瀑布级联假说”是目前最被科学界认可的主流假说。该假说认为，由于Aβ的过多生成或不及时清除，导致可溶性Aβ寡聚体和不可溶的淀粉样蛋白沉积在大脑中形成淀粉样蛋白斑块，进而导致tau蛋白病理扩展，最终导致神经元功能失常和死亡。
近些年，多个Aβ新型靶向生物制剂临床试验取得成功，进一步证实了“淀粉样蛋白瀑布级联假说”，并给AD治疗领域带来突破性进展。
2022年底发布于知名期刊《新英格兰医学杂志》的仑卡奈单抗临床试验显示，用药18个月时，仑卡奈单抗用药组患者认知和记忆功能下降速度较安慰剂组减缓了27%。2023年4月发布于《神经病学和治疗》的模拟模型评估数据显示，联合使用仑卡奈单抗和胆碱酯酶抑制剂治疗，能使AD患者的病情进展平均延迟2至3年。
首批6例用药患者年龄55岁到75岁不等
华山医院拥有国家神经疾病医学中心和国家老年疾病临床医学研究中心等国家级平台，华山医院认知障碍亚专科是目前国家卫健委能力建设和继续教育中心核心高级认知障碍诊疗中心，致力于进一步提高我国认知障碍疾病的防控能力。
此次首批6例接受仑卡奈单抗治疗的患者年龄55岁到75岁不等，此前均有记忆力衰退症状，并在华山医院经神经心理和MRI评估、PET或脑脊液检测确诊为AD早期。如今，这些患者开始接受新的治疗方案。
仑卡奈单抗目前临床的适应症是AD早期患者。华山医院神经内科认知障碍亚专科负责人郁金泰教授强调，新药的使用首先需要明确诊断（PET-CT或脑脊液检查支持Aβ标志物阳性），整体评估获益需要高于风险。“AD是一种逐渐加重的慢性疾病，目前，这一新药仅针对早期、经生物标志物精准诊断的AD患者。”
AD有望成为能被攻克的疾病
值得注意的是，及早发现已被认为是阿尔茨海默病的防治关键。由郁金泰牵头的“脑科学与类脑研究”重大项目已在全国范围内建立社区脑健康衰老队列（HEAD队列）。郁金泰介绍，该项目在试点社区为老年人提供免费脑健康和认知评估体检，并为高风险老人开通华山医院门诊及病房的绿色通道。
2020年，郁金泰团队牵头制定了全球首个AD循证预防国际指南。该指南指出，通过包括血管危险因素控制及健康生活方式等21种方式，提示至少能预防40%的AD发病。
如今，新药仑卡奈单抗的上市为早期AD患者提供了新选择，推动早期精准诊断和治疗理念的变革。与此同时，新药应用也为医生带来新挑战，包括筛选适合的患者、监控不良反应、应对药物经济学问题。郁金泰表示，AD靶向治疗新药的临床使用只是一个开始，随着基础研究理论突破、精准诊断和靶向药物研发深入，这一领域充满无限可能，AD有希望成为一种能被攻克的疾病。
责任编辑：日升
这一新进展，标志着我国在AD精准治疗领域进入了新阶段，预示着更高效的治疗方案将惠及更多患者。
仑卡奈单抗是20年来全球首个获美国食品药品监督管理局完全批准的AD新药，属于抗β淀粉样蛋白（Aβ）药物，通过清除大脑中的有毒Aβ蛋白，逆转AD的病理进展，延缓临床进程。今年1月9日，仑卡奈单抗获我国国家药监局批准。目前，全球共有4个国家批准该药上市。
前期数据显示新药有助延缓“遗忘”
阿尔茨海默病被视作“关于遗忘的温柔绝症”，随着患者疾病进展，将对个人乃至家庭带来沉重负担。我国是全球AD患病人数最多的国家之一，根据《2022年中国阿尔茨海默病报告》，我国60岁及以上人群中轻度认知障碍有3877万，痴呆患者约1507万。
AD发病机制尚不完全清楚，“淀粉样蛋白瀑布级联假说”是目前最被科学界认可的主流假说。该假说认为，由于Aβ的过多生成或不及时清除，导致可溶性Aβ寡聚体和不可溶的淀粉样蛋白沉积在大脑中形成淀粉样蛋白斑块，进而导致tau蛋白病理扩展，最终导致神经元功能失常和死亡。
近些年，多个Aβ新型靶向生物制剂临床试验取得成功，进一步证实了“淀粉样蛋白瀑布级联假说”，并给AD治疗领域带来突破性进展。
2022年底发布于知名期刊《新英格兰医学杂志》的仑卡奈单抗临床试验显示，用药18个月时，仑卡奈单抗用药组患者认知和记忆功能下降速度较安慰剂组减缓了27%。2023年4月发布于《神经病学和治疗》的模拟模型评估数据显示，联合使用仑卡奈单抗和胆碱酯酶抑制剂治疗，能使AD患者的病情进展平均延迟2至3年。
首批6例用药患者年龄55岁到75岁不等
华山医院拥有国家神经疾病医学中心和国家老年疾病临床医学研究中心等国家级平台，华山医院认知障碍亚专科是目前国家卫健委能力建设和继续教育中心核心高级认知障碍诊疗中心，致力于进一步提高我国认知障碍疾病的防控能力。
此次首批6例接受仑卡奈单抗治疗的患者年龄55岁到75岁不等，此前均有记忆力衰退症状，并在华山医院经神经心理和MRI评估、PET或脑脊液检测确诊为AD早期。如今，这些患者开始接受新的治疗方案。
仑卡奈单抗目前临床的适应症是AD早期患者。华山医院神经内科认知障碍亚专科负责人郁金泰教授强调，新药的使用首先需要明确诊断（PET-CT或脑脊液检查支持Aβ标志物阳性），整体评估获益需要高于风险。“AD是一种逐渐加重的慢性疾病，目前，这一新药仅针对早期、经生物标志物精准诊断的AD患者。”
AD有望成为能被攻克的疾病
值得注意的是，及早发现已被认为是阿尔茨海默病的防治关键。由郁金泰牵头的“脑科学与类脑研究”重大项目已在全国范围内建立社区脑健康衰老队列（HEAD队列）。郁金泰介绍，该项目在试点社区为老年人提供免费脑健康和认知评估体检，并为高风险老人开通华山医院门诊及病房的绿色通道。
2020年，郁金泰团队牵头制定了全球首个AD循证预防国际指南。该指南指出，通过包括血管危险因素控制及健康生活方式等21种方式，提示至少能预防40%的AD发病。
如今，新药仑卡奈单抗的上市为早期AD患者提供了新选择，推动早期精准诊断和治疗理念的变革。与此同时，新药应用也为医生带来新挑战，包括筛选适合的患者、监控不良反应、应对药物经济学问题。郁金泰表示，AD靶向治疗新药的临床使用只是一个开始，随着基础研究理论突破、精准诊断和靶向药物研发深入，这一领域充满无限可能，AD有希望成为一种能被攻克的疾病。
责任编辑：日升
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